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SMICES
5 May 2019
SETES
5 May 2019

P42

P42

Development of P42 peptide, orphan drug for Huntington's disease

Available technology

Desired partnership(s)

  • Start-up

IP

  • Patent

Establishment(s)

  • University of Montpellier
  • Inserm
  • CNRS
  • EPHE

Laboratory(ies)

  • Mécanismes moléculaires dans les démences neurodégénératives (MMDN)
  • Labo 2

Keywords

  • Neurodegenerative diseases
  • Huntington

Co-financed by

Context

Huntington’s disease is a genetic and hereditary neurodegenerative disease that results mainly in a profound and severe alteration of a patient’s physical and intellectual abilities, such as abnormal movement and behavioral disorders. When the gene coding for the huntingtin protein (HTT) presents an abnormally large repetition of the CAG (cytosine-adenine-guanine) triplet, the mutated protein possesses an expansion of polyQ (poly-glutamine) in its N-terminal part. When this domain exceeds 35Q, the mutated polyQ-Htt (mHtt) forms accumulations and a deterioration of striatum neurons is observed

Benefits

Huntington’s is a rare orphan disease for which there is currently no effective treatment that is acceptable for patients. This project seeks to bring out an efficient new first-in-class drug to treat Huntington's disease: peptide P42. P42 has demonstrated its efficacy both in vitro and in vivo with animal models; it presents an original and unique action mechanism; and it has earned the status of “Orphan Drug.” One of the other benefits of this project is to be able to obtain a new efficacy biomarkers (for preclinical and clinical applications), which is a need that has also been identified clearly by doctors, particularly during clinical trial phases.

Applications

Primary: Huntington’s disease Secondary: other neurodegenerative diseases and depression (leveraging the neuro-protective activity of P42)

AVAILABLE TECHNOLOGY I Peptide – Huntington

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P42

P42

Développement du peptide P42 contre la maladie de Huntington

Technologie commercialisée

Technologie commercialisée par un partenaire

PI

  • Brevet

Établissement(s)

  • Université de Montpellier
  • Inserm
  • CNRS
  • EPHE

Laboratoire(s)

  • Mécanismes moléculaires dans les démences neurodégénératives (MMDN)

Mots clés

  • Huntington
  • Maladies neurodégénératives

Co-financé par

Contexte

La maladie de Huntington (MH) est une maladie neurodégénérative génétique et héréditaire se traduisant principalement par une altération profonde et sévère des capacités physiques et intellectuelles (mouvements anormaux et troubles du comportement). Lorsque le gène codant pour la protéine huntingtine (Htt) présente une répétition anormalement grande du triplet CAG, la protéine mutée possède une expansion de polyQ (poly-glutamine) au niveau de sa partie N-terminale. Quand ce domaine excède 35Q, la protéine mutée polyQ-Htt (mHtt) forme des agrégats et une dégénérescence des neurones du striatum est observée.

Bénéfices

La MH est une maladie orpheline, rare, qui ne bénéficie aujourd’hui d’aucun traitement efficace acceptable pour les malades. Ce projet va potentiellement faire émerger un nouveau médicament First-in-class efficace contre la MH: le peptide P42. P42 a prouvé son efficacité in vitro et in vivo dans des modèles animaux, présente un mécanisme d’action original et unique et a obtenu le statut de « Médicament Orphelin ». Un des avantages supplémentaires de ce projet est de pouvoir proposer un nouveau biomarqueur d’efficacité (pour la préclinique et la clinique), un besoin également clairement identifié par les médecins notamment lors des phases cliniques.

Applications

Primaire : Maladie de Huntington Secondaire: autres maladies neurodégénératives et dépression (de part l’activité neuroprotectrice de P42)

TECHNOLOGIE DISPONIBLE I Peptide – Huntington

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