Contexte

La mucoviscidose est la maladie génétique létale la plus fréquente parmi les populations d'origine caucasienne. Elle est causée par des mutations du gène CFTR qui code pour un canal ionique impliqué dans le transport d'ions chlorure. Ces mutations provoquent une perte partielle ou totale de la fonctionnalité du canal CFTR entrainant un épaississement du mucus et son accumulation dans les voies respiratoires et digestives. Malgré l'évolution considérable des traitements pour la mucoviscidose au cours des dernières années avec l'arrivée sur le marché de modulateurs du canal CFTR, il est nécessaire de développer de nouvelles stratégies thérapeutiques ciblant directement la cause sous-jacente de la mucoviscidose.

Bénéfices

La technologie développée repose sur de nouveaux modulateurs du canal CFTR avec des "stabilisateurs oligonucléotidiques" et des "stabilisateurs peptidiques" qui présentent des mécanismes d'action inédits en agissant sur des voies moléculaires qui ne sont pas ciblées par les modulateurs du canal CFTR actuellement sur le marché. Ces stabilisateurs permettent de restaurer partiellement l'activité du canal CFTR ex vitro sur des épithéliums de patients atteints de mucoviscidose et présentent un effet additif lorsqu'ils sont utilisés en combinaison (stabilisateur oligonucléotidique + stabilisateur peptidique) et en association avec les modulateurs du canal CFTR actuellement sur le marché.

Applications

Le développement de ces stabilisateurs permet d'envisager de nouvelles stratégies thérapeutiques sous la forme d'une bithérapie avec une combinaison des deux types de stabilisateurs ainsi que sous la forme de multi thérapies en associant ces stabilisateurs avec des molécules déjà sur le marché pour améliorer la prise en charge des patients atteints de mucoviscidose.